Sedan 2015 finns Strensiq (asfotas alfa), det första godkända läkemedlet för hypofosfatasi, tillgängligt i Sverige. Den aktiva substansen i Strensiq – asfotas alfa – ersätter enzymet alkaliskt fosfatas, som patienter med hypofosfatasi lider brist på.

 

Strensiq

Strensiq behandlar den bakomliggande orsaken till hypofosfatasi, vilket leder till förbättrad benmineralisering.

 

Resultat från studier med Strensiq visar:

  • Förbättrad ben- och skeletthälsa
  • Förbättrad tillväxt
  • Överlevnad hos spädbarn trots behov av andningsstöd

Indikation

Strensiq är avsett för långtidsbehandling med enzymersättning hos patienter med hypofosfatasi vars första symtom visat sig före 18 års ålder för att behandla sjukdomens benmanifestationer.




Förbättrad benmineralisering

Strensiq förbättrar benmineraliseringen
Patienter 6 – 12 år (n = 10)

 

behandling7
Strensiq SmPC, August 2015.

 

Förbättrad ben- och skeletthälsa

Påtaglig läkning hos 64% av patienterna efter 24 veckor
Patienter < 6 månader (n=11)

 

behandling1
Påtaglig läkning hos 64% av patienterna efter 24 veckor
Patienter < 6 månader (n=11)

 

behandling2
Påtaglig läkning hos 64% av patienterna efter 24 veckor
Patienter < 6 månader (n=11)

 

behandling3
Patienter 6-12 år
Patienter som behandlades med Strensiq uppnådde värdena +2 och +3 (responder) redan under de första månaderna och bibehöll dessa med löpande behandling. Historiska kontroller visade ingen förändring över tid.
(n=13)

 

behandling5
Strensiq SmPC, August 2015.
Whyte et al. N Engl J Med 2012.

 

Förbättrad tillväxt

StrensiQ gav ihållande märkbar catch-up (kompensatoriskt ökad) längdtillväxt hos 69% (9/13) av patienterna efter 24 veckors behandling
Patienter 6-12 år (n=13)

 

behandling4

 

Strensiq SmPC, August 2015.

 

Överlevnad hos spädbarn trots behov av andningsstöd

Överlevnad hos spädbarn trots behov av andningsstöd
behandling6

 

n = 21 (1 patient hoppade av studien)
Strensiq SmPC, August 2015.

 


Andra behandlingsstrategier

Höga doser av vitamin D, kalciumtillskott och bisfosfonater ska inte ges om misstanke om hypofosfatasi finns, då det har visat sig att dessa kan förvärra symtomen vid HPP.

 

Den understödjande behandlingen vid hypofosfatasi inriktas på att hantera sjukdomens systemiska manifestationer:

  • Smärtstillande läkemedel för att hantera ben-, muskel- och ledsmärta
  • Kirurgi, för att minska förhöjt intrakraniellt tryck eller reparera frakturer
  • Vitamin B6 mot krampanfall
  • Tandvård med syfte att behålla en god tandhälsa
  • Behandling av hyperkalcemi / hyperkalciuri
  • Respiratoriskt stöd

Kirurgi

Behandlingsstrategierna vid kirurgisk reparation kan skilja sig för patienter med hypofosfatasi. Frakturer och pseudofrakturer är vanligt hos patienter med hypofosfatasi och kan ofta kräva olika typer av kirurgiska ingrepp.

 


Minimiinfo


pil Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning.

 

Strensiq (asfotas alfa) 40 mg/ml och 100 mg/ml injektionsvätska. EF, Rx ATC-kod: A16AB13. Indikation: Strensiq är avsett för långtidsbehandling med enzymersättning hos patienter med hypofosfatasi vars första symtom visat sig före 18 års ålder för att behandla sjukdomens benmanifestationer. Kontraindikation: överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne. Varningar och försiktighet: lokala reaktioner vid injektionsstället som brukar kunna hanteras effektivt genom att växla injektionsställen. Kraniosynostos och försämring av befintlig kraniosynostos hos patienter yngre än 5 år. Regelbunden kontroll (inkl. ögonbottenundersökning med avseende på tecken på papillödem) och skyndsam åtgärd vid ökat intrakraniellt tryck rekommenderas. Oftalmisk (konjunktival och korneal) förkalkning och nefrokalcinos. Regelbundna oftalmologiska undersökningar och ultraljudsundersökningar av njurarna rekommenderas. Koncentrationen av paratyreoideahormon i serum kan öka. Viktökning. Graviditet & amning: rekommenderas ej tillsammans med läkemedlet. För mer information se www.fass.se. Baserad på produktresumé från 2015-08-28. Alexion Europe SAS, 1–15 Avenue Edouard Belin, 92500 Rueil-Malmaison, Frankrike.

 

Hypofosfatasi orsakas av försämrad aktivitet av enzymet alkaliskt fosfatas (ALP). Den låga ALP-aktiviteten och ackumuleringen av ALP-substrat kan leda till allvarliga systemiska komplikationer. Sjukdomens progressiva och systemiska konsekvenser beror på en förändrad benmetabolism som ofta drabbar skelett och/eller tänder. Symtomen kan även vara neurologiska, respiratoriska, muskelrelaterade, reumatologiska och/eller njurrelaterade. För att bedöma funktionsförmågan hos patienterna samt hur sjukdomen förändras över tid kan man göra ett antal tester.

Tester för att bedöma sjukdomens utveckling och patientens tillstånd

6-minuters gångtest
Testet är ett funktionellt gångtest som mäter hur långt en patient kan gå på sex minuter. Testet används för bedömning och utvärdering av funktionsstatus. Resultatet presenteras som % av förväntad 6-minuters gångsträcka baserat på ålders- och könsmatchade friska individer.
Patient Patient Patient


BOT-2 (Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, 2nd edition)
BOT-2 är ett standardiserat test av motoriska färdigheter som mäter fin- och grovmotorisk förmåga hos individer från 4 till 21 års ålder.

BOT-2 består av 4 delar:
  1. Finmotorik
  2. Koordination av armar och händer
  3. Kroppskoordination
  4. Styrka och smidighet
I kliniska prövningar av hypofosfatasi ligger fokus på styrka och smidighet.
Patient Patient


PDMS-2 (Peabody Development Motor Scales, 2nd edition)
PDMS-2 är ett normerat och standardiserat instrument som bedömer barns fin- och grovmotoriska förmåga. Skalan är utvecklad för mindre barn – från födseln upp till 5 års ålder – med misstänkt motorisk försening.

PDMS-2 består av 6 deltest:
  1. Reflexes (mäter barnets förmåga att automatiskt reagera på händelser i omgivningen)
  2. Stationary (mäter barnets förmåga att behålla kontrollen över sin kropp och hålla balansen)
  3. Locomotion (mäter barnets förmåga att förflytta sig från en plats till en annan)
  4. Object Manipulation (mäter barnets förmåga att hantera bollar, till exempel fånga, kasta och sparka)
  5. Grasping (mäter barnets förmåga att använda sina händer)
  6. Visual Motor Integration (mäter barnets förmåga att använda sina visuella och perceptiva förmågor för att utföra komplexa öga-hand-koordinationsuppgifter)
I kliniska prövningar av hypofosfatasi ligger fokus på Stationary, Locomotion och Object Manipulation.
Sjukdomsmekanism


Clinical Assessment tool och frågeformulär till patient/vårdnadshavare
För att underlätta bedömningen av sjukdomens utveckling finns HPP Clinical Assessment Tool, ett verktyg där exempel på ett stort antal test finns samlade. Testerna är grupperade utifrån symtom eller organ för att man på så vis ska kunna hitta det mest relevanta testet för den enskilde patienten och dennes situation.

Till verktyget finns ett frågeformulär som patienten (eller vårdnadshavaren) kan fylla i inför varje besök. Detta kan sedan användas som underlag vid diskussion om patientens livssituation och vardag.

Leung EC et al. JIMD Rep 2013; 11: 73-78.
Mornet E. Best Pract Res Clin Rheum 2008; 22: 113-127.
Mornet E et al. Ann Hum Genet 2011; 75: 439-445.
Rockman-Greenberg C. Ped Endocrinol Rev 2013; 10 (Suppl 2): 380-388.
Whyte MP. Ann N Y Acad Sci 2010; 1192: 190-200.
Goemans N et al. PLoS One. 2013;8(12):e84120
Deitz JC et al., Phys Occup Ther Pediatr. 2007;27(4):87–102
Folio R et al. Peabody Developmental Motor Scales-2 (2nd ed.). Austin, TX: Pro-Ed; 2000.

Avsnittet "Behandling" innehåller produktinformation och är endast avsett för vårdpersonal.


Jobbar du inom vården?

JaNej

VANLIGA SYMTOM OCH TILLSTÅND
SOM KAN ORSAKAS AV HYPOFOSFATASI

Vanliga symtom och tillstånd som orsakas av HPP LÄS MER

ALP-KALKYLATOR
– HJÄLPMEDEL FÖR DIAGNOS

Diagnostisera HPP genom analys av ALP LÄS MER

VIKTIGA DIFFERENTIALDIAGNOSER / TILLSTÅND

Viktiga differentialdiagnoser/tillstånd LÄS MER
AlexionAlexion Pharma Nordics AB, Vasagatan 7, 111 20 Stockholm, Sweden. Copyright © 2017, Alexion Pharmaceuticals, Inc. All rights reserved. Sitemap | Användarvillkor